Capricor的新型细胞疗法显着改善了Duchenne肌营养不良症病患的骨骼和心肌功能

2022-02-14 14:14:00 来源:

Neurology杂志近日发布了 CAP-1002的I/II期临床实验HOPE-Duchenne的结果，新HG细胞会麻醉药候选药物CAP-1002显示单单心脏新功能更佳和脊柱瘢痕产生降低，这对DuchenneHG肌哮喘病人的骨骼肌新功能较强社可能会学内涵。CAP-1002由同种异体脊柱来源细胞会或祖细胞会CDC组合而成。HOPE-Duchenne临床实验应征了25名病人，并在旧金山的三个之前心顺利进行。所有行动者都有引人注意的脊柱瘢痕，左右三分之二的病人在开始实验时依赖轮椅。在为时12个同月的实验过程之前，所有病人均拒绝接受了DuchenneHG肌哮喘症的标准疗程，包括静脉注射，13名病人在随机分组时也拒绝接受了一次剂量的高鲜血压内CAP-1002（7500万个细胞会）疗程。上肢表现（PUL）测试显示，在九名CAP-1002病人之前，有八名病人的之前用户端PUL的持续更佳，证明了这些病人使用手臂的潜能有所提高。对照组病人之前用户端PUL测试无更佳。脊柱瘢痕的产生最终可能会损害脊柱的泵鲜血潜能，并且是Duchenne肌哮喘症的主要死亡原因。磁共振成像（MRI）发现拒绝接受CAP-1002的行动者与如前所述疗程组相比，脊柱瘢痕降低引人注意，脊柱下壁收缩期略为。在实验过程之前，如前所述眼科病人的脊柱瘢痕或新功能无相关变化，而疗程后病人在6个同月和12个同月随访时脊柱瘢痕较少，这表明CAP-的有效性。Capricor首席执行官坚称："Capricor的临床前研究和HOPE-Duchenne实验证明了CAP-1002可以协助Duchenne肌哮喘晚期病人更佳骨骼和心脏新功能。重要的是，我们证明了患有晚期DuchenneHG肌哮喘症的病人有机可能会更佳其疾病。"原始单单处：#axzz5dgrNkTgZ本文系曼恩病理学（MedSci）原创程序代码整理，转载需授权！